Giải Nobel Hóa học 2020: Phương pháp CRISPR / Cas9 để chỉnh sửa bộ gen

Print Friendly, PDF & Email

Viện Hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển đã quyết định trao giải Nobel Hóa học 2020 cho Emmanuelle Charpentier, Đơn vị Max Planck cho Khoa học về Tác nhân gây bệnh, Berlin, Đức và Jennifer A. Doudna, Đại học California, Berkeley, Hoa Kỳ “vì sự phát triển của một phương pháp chỉnh sửa bộ gen.”

Chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9, minh họa khái niệm (ảnh Internet).
Chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9, minh họa khái niệm (ảnh Internet).

Kéo di truyền: một công cụ để viết lại mã sự sống

Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna đã khám phá ra một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ gen: chiếc kéo di truyền CRISPR / Cas9. Sử dụng chúng, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi DNA của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao. Công nghệ này đã có một tác động mang tính cách mạng đối với khoa học đời sống, góp phần vào các liệu pháp điều trị ung thư mới và có thể biến ước mơ chữa khỏi các bệnh di truyền thành hiện thực.

Các nhà nghiên cứu cần phải sửa đổi các gen trong tế bào nếu họ muốn tìm hiểu về hoạt động bên trong của sự sống. Điều này từng là công việc tốn nhiều thời gian, khó khăn và đôi khi là bất khả thi. Bằng cách sử dụng kéo di truyền CRISPR / Cas9, giờ đây có thể thay đổi mã sự sống trong vài tuần.

Claes Gustafsson, chủ tịch Ủy ban Nobel, cho biết: “Có một sức mạnh to lớn trong công cụ di truyền này, ảnh hưởng đến tất cả chúng ta. Nó không chỉ cách mạng hóa khoa học cơ bản mà còn tạo ra các loại cây trồng đổi mới và sẽ dẫn đến các phương pháp điều trị y tế mới mang tính đột phá” đối với môn Hóa học.

Thông thường trong khoa học, việc phát hiện ra những chiếc kéo di truyền này thật bất ngờ. Trong quá trình nghiên cứu của Emmanuelle Charpentier về vi khuẩn Streptococcus pyogenes , một trong những vi khuẩn gây hại nhiều nhất cho loài người, cô đã phát hiện ra một phân tử chưa từng được biết đến trước đây, tracrRNA . Nghiên cứu của cô cho thấy tracrRNA là một phần của hệ thống miễn dịch cổ đại của vi khuẩn, CRISPR / Cas, có chức năng giải trừ virus bằng cách phân cắt DNA của chúng.

Charpentier công bố khám phá của mình vào năm 2011. Cùng năm đó, cô bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna, một nhà hóa sinh giàu kinh nghiệm với kiến ​​thức rộng lớn về RNA. Cùng nhau, họ đã thành công trong việc tái tạo chiếc kéo di truyền của vi khuẩn trong một ống nghiệm và đơn giản hóa các thành phần phân tử của chiếc kéo để chúng dễ sử dụng hơn.

Trong một thí nghiệm tạo kỷ nguyên, sau đó họ lập trình lại chiếc kéo di truyền. Ở dạng tự nhiên, chiếc kéo nhận ra DNA từ virus, nhưng Charpentier và Doudna đã chứng minh rằng chúng có thể được kiểm soát để có thể cắt bất kỳ phân tử DNA nào tại một vị trí xác định trước. Khi DNA bị cắt ở đâu thì rất dễ dàng để viết lại mã sự sống.

Kể từ khi Charpentier và Doudna phát hiện ra chiếc kéo di truyền CRISPR / Cas9 vào năm 2012, việc sử dụng chúng đã bùng nổ. Công cụ này đã đóng góp vào nhiều khám phá quan trọng trong nghiên cứu cơ bản, và các nhà nghiên cứu thực vật đã có thể phát triển các loại cây trồng chống chịu được nấm mốc, sâu bệnh và hạn hán. Trong y học, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp điều trị ung thư mới đang được tiến hành, và ước mơ có thể chữa khỏi các bệnh di truyền sắp trở thành hiện thực. Những chiếc kéo di truyền này đã đưa ngành khoa học sự sống bước sang một kỷ nguyên mới và theo nhiều cách, đang mang lại lợi ích lớn nhất cho loài người.

Emmanuelle Charpentier, sinh năm 1968 tại Juvisy-sur-Orge, Pháp. Bằng tiến sĩ. 1995 từ Viện Pasteur, Paris, Pháp. Giám đốc Đơn vị Max Planck về Khoa học Tác nhân gây bệnh, Berlin, Đức.

Jennifer A. Doudna , sinh năm 1964 tại Washington, DC, Hoa Kỳ. Bằng tiến sĩ. 1989 từ Trường Y Harvard, Boston, Hoa Kỳ. Giáo sư tại Đại học California, Berkeley, Hoa Kỳ và Điều tra viên, Viện Y khoa Howard Hughes.

Tuấn Nguyễn (theo Quỹ Nobel)